Un estudio observacional mostró que la terapia de reemplazo de enzimas de larga duración redujo la masa cardíaca, así como también redujo el dolor y mejoró la calidad de vida en pacientes con la enfermedad de Fabry.
La enfermedad de Fabry es un trastorno de almacenamiento lisosomal poco común causado por una deficiencia de la enzima alfa-galactosidasa A.
Los pacientes con enfermedad de Fabry desarrollan enfermedades renales y cardiovasculares.
Las complicaciones cardiovasculares incluyen hipertrofia ventricular izquierda y disfunción diastólica, insuficiencia cardíaca y arritmias.
Fabry Outcome Survey (FOS) es una base de datos observacional de pacientes que se someten a terapia de reemplazo enzimático con agalsidasa alfa.
Investigadores del Royal Free Hospital de Londres (Gran Bretaña) realizaron un análisis de 692 pacientes del registro FOS.
Se observó que los pacientes con HVI basal que fueron tratados con agalsidasa alfa durante 5 años experimentaron una reducción del índice de masa ventricular (índice LVM) de 71,4 a 64,1 g/m (2,7). La disminución del índice se produjo ya en el año 1 ( pEl acortamiento fraccional del parietal central, que era ligeramente anormal en estos pacientes al inicio del estudio, mejoró significativamente después de 1, 2 y 3 años de seguimiento, en un 2,6 %, 1,9 % y 1,7 %, respectivamente.
En pacientes sin hipertrofia ventricular izquierda basal, el índice LVM y el acortamiento centroparietal se mantuvieron normales durante 5 años, aunque hubo un aumento significativo en el acortamiento centroparietal fraccional a 1 y 2 años del 2,2 % y 2,9 %, respectivamente, desde el inicio.
Además, el tratamiento con agalsidasa alfa redujo la disminución de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) y el dolor en el Inventario Breve del Dolor (BPI) y mejoró la calidad de vida. ()
Fuente: The Lancet, 2009
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