Un estudio clínico de fase II mostró que Mipomersen en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota cumplió con el criterio principal de valoración, una reducción del 25 % en los niveles de colesterol LDL después de 26 semanas de tratamiento (3 % en el grupo de placebo; p=0,001).
Mipomersen también cumplió con tres criterios de valoración secundarios: reducción de la apolipoproteína B, colesterol total y colesterol no HDL (todos p < 0,001).
Los pacientes que fueron tratados con estatinas y otras terapias hipolipemiantes tenían niveles medios de colesterol LDL basales superiores a 400 mg/dl.
Los eventos adversos más comunes observados durante el tratamiento con Mipomersen fueron: reacciones en el lugar de la inyección, síntomas similares a los de la gripe y aumento de las transaminasas hepáticas.
De los 34 pacientes tratados con Mipomersen, 28 completaron el estudio. Un paciente tuvo que suspender el tratamiento debido a niveles elevados de transaminasas.
El estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo involucró a 51 pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota, mayores de 12 años.
Los pacientes fueron asignados al azar en una proporción de 2:1 para recibir Mipomersen o placebo como inyecciones semanales durante 26 semanas. Mipomersen es un inhibidor de la síntesis de apo-B. ()
Fuente: Genzyme, 2009
2009