El estudio HAUSER-RCT encontró que los niños con hipercolesterolemia familiar heterocigota que recibieron inyecciones mensuales de evolocumab (Repatha) tuvieron mayores reducciones en los niveles de colesterol LDL y otras variables de lípidos en comparación con el placebo a las 24 semanas.
El estudio aleatorizado de fase 3 evaluó los efectos de evolocumab, un inhibidor de PCSK9 ampliamente utilizado en adultos, en 157 pacientes pediátricos (edad media, 14 años) con hipercolesterolemia familiar heterocigota.
Los resultados del estudio de fase 3 aleatorizado y controlado con placebo se publicaron en The New England Journal of Medicine (NEJM).
HAUSER-RCT es el estudio clínico controlado con placebo más grande y el primero realizado con un inhibidor de PCSK9 en la población con hipercolesterolemia familiar no adulta.
Al comienzo del estudio, todos los niños siguieron una dieta baja en grasas y fueron tratados con una terapia hipolipemiante estable durante al menos 4 semanas.
El colesterol LDL inicial era de 130 mg/dl o más, y los triglicéridos eran de 400 mg/dl o menos.
Los pacientes fueron asignados aleatoriamente para recibir inyecciones subcutáneas mensuales de evolocumab 420 mg (n = 104; 59 % niñas) o placebo (n = 53; 47 % niñas) durante 6 meses.
La variable principal de eficacia del cambio porcentual en el colesterol LDL desde el inicio hasta las 24 semanas fue del 44,5 % en los pacientes asignados a evolocumab frente al 6,2 % en los asignados al placebo (diferencia: 38,3 puntos porcentuales; IC del 95 %, 45,5 a 31,3; P inferior a 0,001) .
El cambio absoluto medio en LDL-C en el grupo de evolocumab fue de 77,5 mg/dL frente a 9 mg/dL en el grupo de placebo (diferencia, 68,6 mg/dL; IC del 95 %, 83,1 a 54; P<0,001).
Los resultados mostraron que el tratamiento con evolocumab mejoró significativamente otros criterios de valoración secundarios relacionados con los lípidos en comparación con el placebo, incluido el cambio en la apolipoproteína B y el colesterol no HDL.
La incidencia de eventos adversos fue similar en ambos grupos durante 24 semanas. Ocurrió al menos un evento adverso en el 62 % del grupo de evolocumab frente al 64 % del grupo de placebo.
Aunque las estatinas son el tratamiento de primera línea para esta población pediátrica, algunos pacientes pueden no alcanzar los objetivos de colesterol LDL debido a la respuesta limitada al fármaco, los efectos adversos o la mala adherencia al tratamiento.
Este estudio también estableció que Evolocumab se puede administrar por inyección en la población pediátrica. ()
Fuente: Congreso Digital de la Sociedad Europea de Cardiología (ESC), 2020
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