Hay datos limitados sobre la seguridad y eficacia a largo plazo del ácido bempedoico (Nilemdo), un inhibidor de la adenosina trifosfato-citrato liasa, para reducir el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (colesterol LDL).
El estudio de extensión abierto (OLE) de fase 3 de 78 semanas es un seguimiento del estudio CLEAR Harmony de fase 3, en el que los pacientes fueron aleatorizados en una proporción de 2:1 para recibir ácido bempedoico o placebo durante 52 semanas.
Durante la fase de extensión de OLE, los pacientes que recibieron ácido bempedoico continuaron con el tratamiento (130 semanas o menos) y los pacientes que recibieron placebo comenzaron el tratamiento con ácido bempedoico (78 semanas o menos).
Las evaluaciones de seguridad incluyeron eventos adversos emergentes del tratamiento, eventos adversos de especial interés y anormalidades de laboratorio clínico.
Las evaluaciones de eficacia incluyeron el cambio porcentual desde el inicio del estudio principal en el colesterol LDL, otros parámetros de lípidos y proteína C reactiva de alta sensibilidad (hsCRP).
De los 1462 pacientes inscritos en el estudio OLE, 970 recibieron ácido bempedoico en el estudio principal; Las anomalías de laboratorio y las reducciones en el colesterol LDL, otros parámetros lipídicos y la proteína C reactiva de alta sensibilidad observadas en el estudio fundamental se mantuvieron estables durante 130 semanas de tratamiento.
Al inicio del tratamiento con ácido bempedoico, 492 pacientes que recibieron placebo en el estudio fundamental experimentaron reducciones en el colesterol LDL, otros parámetros lipídicos y hsCRP, lo que refleja las reducciones observadas en los pacientes que recibieron ácido bempedoico en el estudio fundamental que permanecieron estables durante 78 semanas de tratamiento.
Durante la fase de extensión de OLE, la incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento y eventos adversos de especial interés fue comparable en pacientes que recibieron 130 semanas (78 %) frente a 78 semanas (78 %) de tratamiento con ácido bempedoico.
En conclusión, el ácido bempedoico fue generalmente bien tolerado y demostró una eficacia sostenida hasta 2,5 años de tratamiento continuo.
Los perfiles de seguridad del ácido bempedoico fueron similares entre el estudio principal y el estudio de extensión. ( )
Ballantyne CM y otros, Am J Cardiol 2022; 174:1-11
Endo2022 2022