El estudio ATTR-ACT encontró que tafamidis (Vyndaqel) se asoció con mejoras en una variedad de parámetros de calidad de vida en pacientes con miocardiopatía amiloide relacionada con transtiretina.
Tafamidis redujo el riesgo de mortalidad por todas las causas y de hospitalización por causas cardiovasculares a los 30 meses en comparación con el placebo.
Los 441 pacientes del estudio (edad media, 75 años) fueron asignados al azar en una proporción de 2:1:2 para recibir 80 mg de tafamidis, 20 mg de tafamidis o placebo una vez al día durante 30 meses.
Los dos grupos de tratamiento con tafamidis se agruparon para el análisis.
Los pacientes asignados a tafamidis tuvieron disminuciones reducidas en la puntuación general del Cuestionario de Cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ) y cada uno de sus cuatro componentes en comparación con los pacientes asignados al placebo (P<0,001 para todos).
Para la puntuación de calidad de vida, el cambio medio fue de -1,53 en el grupo de tafamidis frente a -15,94 en el grupo de placebo (diferencia media de mínimos cuadrados, 14,4; IC del 95 %, 9,07-19,74); para la puntuación total de los síntomas, el cambio medio fue de -6,26 en el grupo de tafamidis frente a -18,75 en el grupo de placebo (diferencia media de mínimos cuadrados, 12,48; IC del 95 %, 8,13-16,84); para la puntuación de limitaciones sociales, el cambio medio fue de -8,79 en el grupo de tafamidis frente a -24,66 en el grupo de placebo (diferencia media de mínimos cuadrados, 15,87; IC del 95 %, 10,34-21,4); y para la puntuación de limitaciones físicas, el cambio medio fue de -9,98 en el grupo de tafamidis frente a -22,62 en el grupo de placebo (diferencia de mínimos cuadrados, 12,64; IC del 95 %, 8,54-16,75).
El estudio encontró que el tratamiento con Tafamidis redujo la disminución en los cuatro dominios KCCQ y esta reducción osciló entre 12 y 16 puntos, lo que es clínicamente muy significativo. ()
Fuente: Reunión científica de la Heart Failure Society of America (HFSA), 2019
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